Serien om patientengagemang: Patientens röst inom medicinsk forskning och utveckling

Det här är den andra delen i vår serie om patientengagemang, där Lionbridges Life Sciences-experter diskuterar hur förhållandena förändrats för deltagare i kliniska prövningar och patienter i sjukvårdssystemet. Kom tillbaka varje vecka för mer innehåll från vårt team och hör av dig om du har egna idéer att dela med dig av.

Vår ämnesexpert inom Life Sciences och chef för reglerade Life Sciences-lösningar, Pia Windelov, intervjuade nyligen Lotte Klim – en patientexpert och EUPATI-medlem – för att förstå hur principerna för patientengagemang upplevs ur patientens synvinkel.

EUPATI (The European Patients’ Academy on Therapeutic Innovation) är ett offentligt-privat partnerskap som erbjuder utbildning för patienter och patientrepresentanter med det dubbla uppdraget att förbättra medicinsk information för patienter samt bidra till forskning och utveckling av läkemedel. Lotte är en av endast 150 patienter som har gått utbildningsprogrammet för patientexperter på EUPATI sedan 2014 och avlagt examen som EUPATI-medlem. 

Som en person som lever med typ 1-diabetes och utbildad patientexpert från EUPATI-akademin för Lotte med sig stor erfarenhet av hur patienter kan hjälpa forskare, tillsynsmyndigheter och det medicinska samfundet att utveckla terapeutiska behandlingar som tillgodoser patientbehov och förbättrar kommunikationen.  

Pia: Stort tack för att du hjälper oss att belysa konceptet med patientengagemang.

Kan du förklara vad en patientexpert är för något och vad det innebär att vara medlem i EUPATI? 

Lotte: En medlem i EUPATI är en person – ofta en patient – eller någon som för en patients talan och genomgår den 15 månader långa patientexpertutbildningen hos EUPATI, som fokuserar på den heltäckande F&U-processen för läkemedel. EUPATI-medlemmar kan aktivt bidra till alla faser i forskningen och utvecklingen av läkemedel baserat på deras upplevelser och ouppfyllda medicinska behov, och de fungerar som partner för akademi, bransch och tillsynsmyndigheter. 

EUPATI-utbildningen är mycket dynamisk och har utvidgats för att omfatta medicintekniska produkter. Från ett patientperspektiv är detta grundläggande eftersom många medicintekniska produkter kan vara lika viktiga för att hantera medicinska tillstånd som vilka läkemedel som helst. Utbildningsprogrammet är icke-sjukdomsspecifikt och möjliggör kunskapsdelning och att vi kan bygga ett starkt nätverk av välutbildade och erfarna patienter.  

Pia: : Hur bidrar du som EUPATI-medlem till klinisk forskning och patientengagemang? 

Lotte: Jag använder kunskaperna från EUPATI-utbildningen för att ge forskarna insikt om mitt och mina medpatienters liv. De kunskaper jag fått från EUPATI-programmet hjälper mig att vara mycket specifik i min information, eftersom jag förstår syftet med varje fas i forskningen och utvecklingen av läkemedel och kan rikta in mig på dessa i detalj.  

Vi ser att om patienterna inte inser vad F&U-processen fokuserar på eller hur ramarna ser ut, står vi där med patienter som ”bara” berättar sina sjukdomshistorier. Dessa historier är viktiga men kan vara mindre användbara när man diskuterar patientrelevanta slutpunkter eller olika scenarier i en klinisk prövning. Därför är det viktigt för alla intressenter att patienterna förstår terminologin, de grundläggande metoderna,  stegen och strukturen i F&U-processen och föreskrifterna. Att bygga kapacitet i patientgruppen ger oss möjlighet att ha patienter som kan hjälpa till att ”översätta” verkliga händelser till ett vetenskapligt språk, prioritera metoder och överbrygga klyftan mellan kliniska och patientrelevanta åtgärder. Det handlar inte om att patienter ändrar alla beslut utan snarare bidrar till diskussionen om vad som är relevant och meningsfullt och sätta in detta i ett F&U-ramverk. 

Pia: Finns det olika typer eller nivåer av patientmedverkan inom klinisk forskning eller läkemedelsutveckling i allmänhet? Hur skiljer de sig åt?  

Lotte: Ja, det finns en tydlig skillnad när det gäller vilka patienter som är bäst för olika uppgifter. Jag vill vara väldigt tydlig med att alla patienter – oavsett deras kunskap om F&U-processen – har värdefulla insikter att bidra med eftersom alla har erfarenheter från sina liv med sjukdomar och behandlingar. 

Man kan se patienterna som tillhörande tre olika grupper:  

1. Patienter som på individnivå lämnar insikter om sina upplevda erfarenheter och som saknar kunskap om F&U – eller kommunikation för den delen. Den här patientgruppen är mycket stark när det gäller att ge insikt om ouppfyllda behov och när det gäller att granska information som riktar sig till patienten.  
2. Patientrepresentanter som har stor insikt i ett flertal problem i en given patientgrupp. Den här gruppen kan vara relevant för att ge flera perspektiv och diskutera vad som är mer eller mindre framträdande eller viktigt för en bredare grupp. 
3. Patienter (såsom EUPATI-medlemmar) som dessutom har en viss kunskapsnivå när det gäller F&U och kan förmedla patientperspektiven och behoven till vad som är relevant för forskning, utveckling, kommunikation eller lagstiftningsmässiga aspekter. De kan vara relevanta i diskussioner om vilka kliniska slutpunkter som är viktigast för patienterna och relevanta att presentera i till exempel en allmänspråklig sammanfattning av kliniska prövningar. De kan också ge rekommendationer om vanliga sjukdomsspecifika termer eller uttryck som används i patientgruppen. Det förekommer mycket ofta skillnader mellan terminologin som används av patienter och den som används av forskare eller vårdpersonal. Tänk bara på termen ”försöksperson”, som har en mycket negativ klang och får människor att tänka på marsvin i ett labb. Man kan istället använda ”deltagare” som ger mer positiva associationer och även talar om någon som aktivt bidrar.

   "På det här sättet är språk mycket kraftfullt men svårt att balansera om du inte känner till den lokala kulturen och acceptansen."

    Självklart är patienterna nyckeln till den här typen av insikter. 

Pia: Enligt din uppfattning, vilka är de viktigaste områdena inom klinisk forskning eller läkemedelsutveckling där patientmedverkan behövs och kan vara till nytta för både patienter och kliniska forskningsframsteg?  

Lotte: Det är helt avgörande att arbeta med patienter redan från början och diskutera vilka problem vi behöver kunna lösa. Det skulle vara fantastiskt att börja med en grupp patienter som prioriterar inom forskningsmålen – de kan åtminstone prioritera vilka utmaningar som är allvarligast eller svårast ur ett patientperspektiv. Denna patientinput borde vara utgångspunkten för all forskning. Härifrån kan patienter ge värdefull och tids-/kostnadsbesparande input för utformningen av en prövning, etiska aspekter, engagemangsplaner, formulär för informerat samtycke och eventuell annan information som vänder sig till patienterna – och förstås hjälpa till med att prioritera patientrelevant innehåll för en allmänspråklig resultatsammanfattning. Det är också mycket viktigt med granskning på lokalt språk för att förstå skillnaderna och känsligheten i länder och patientpopulationer som jag tror väldigt ofta förbises.  

Pia: Är du någonsin inblandad i att ge input till patientinnehåll för kliniska prövningar?

Har du till exempel blivit konsulterad angående formulär för patientrapporterade resultat, informerat samtycke, patientinformation, allmänspråkliga sammanfattningar eller andra typer av innehåll? 

Lotte: Ja. Jag arbetar i hela branschen (läkemedel och medicintekniska produkter), den akademiska världen och tillsynsmyndigheter och jag har gett input till en mängd olika material och uppgifter. Jag har varit med och utvecklat frågeformulär för patientrapporterade resultat, eftersom vi insåg att de befintliga frågeformulären som vanligtvis användes var föråldrade och speglade inte längre patientsituationen. Vi måste vara medvetna om att många frågeformulär validerades i en tid då fokus mest låg på om läsaren bokstavligen förstod frågorna. Men ingen frågade om frågorna var relevanta för patienten eller det kulturella sammanhang där de fanns och det har också en enorm inverkan på hur människor svarar på frågeformulär. Det var också främst forskare, läkare eller annan vårdpersonal som utvecklade frågeformulären och därför missade patienternas perspektiv. Så jag skulle gärna se framtida frågeformulär validerade efter betydelse för patienterna.  

Den senaste tiden har jag också varit med och utvecklat  rekommendationerna för god sed för lättförståeliga sammanfattningar, ett initiativ om sammanfattningar av kliniska prövningsresultat som ingår i EFGCP (European Forum for Good Clinical Practice) och EFPIA (European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations). Initiativet lyfter patientperspektivet och vad som kan göras för att se till att dessa sammanfattningar är både läsbara och meningsfulla. Dessutom har jag granskat bipacksedlar för Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA). Återigen vill jag säga att jag är väldigt glad att byrån pratar med patienter, men ibland är det en utmaning att ändra mycket, eftersom vissa termer eller uttryck är fasta eller överenskomna. Men intresset finns verkligen.  

Pia: På vilka områden gör prövningssponsorerna bra ifrån sig när de kommunicerar effektivt till patienterna?

Och var behöver de enligt din åsikt bli bättre?  

Lotte: Jag ser många åtgärder när det gäller att kommunicera allmänspråkligt i all information som vänder sig till patienter – i skrift, videor eller tecknade serier. Jag gillar verkligen att sponsorerna vill träffa sin målgrupp – och jag blir särskilt glad när sponsorerna vänder sig direkt till barn. Det är ett fantastiskt sätt att hjälpa barn på eftersom kommunikation direkt till barn på deras nivå av förståelse också skapar förtroende hos barnet för att hon eller han kan hantera situationen. Det måste naturligtvis vara välbalanserat, men att vara ett barn med en sjukdom och kanske delta i en prövning är ingen liten sak och det är också en möjlighet för barnet att växa – speciellt om vi pratar om kronisk eller långvariga tillstånd. 

När det gäller vilka områden sponsorerna kan bli bättre på, så tycker jag att det är i kommunikationen under och efter de kliniska prövningarna.

"De flesta patienter säger att de skulle vilja ha de slutgiltiga resultaten men tyvärr hör de flesta deltagarna aldrig av sponsorerna igen."

Så det är en enkel sak och ur ett etiskt perspektiv det enda rätta att göra.  

Ett annat växande område är kommunikationen med patienter under deltagandet i en klinisk prövning. Föregångare inom detta område lämnar naturligtvis patienternas individuella uppgifter för vissa undersökningar, labbtester och till och med livsstilsrekommendationer om patienterna har anmält sig för att få denna information. Detta är en mycket uppskattad typ av kommunikation som också visar imponerande effekter på hur många patienter som fullföljer prövningen.   

Pia: Hur långt har patientengagemanget kommit enligt din uppfattning som patientexpert?

Vilka möjligheter och utmaningar ser du framöver för patientengagemang och för att få kliniska resultat som är värdefulla ur ett patientperspektiv?

Lotte: Området avseende patientengagemang förändras fortfarande och vi måste se till att fortsätta framåt. Vi har gått vidare från patienter som ger återkoppling till att också lämna deras input vidare till F&U, vilket är bra. Men än så länge har vi inga standardförfaranden eller minimikrav vilket vi behöver utveckla för att se till att engagemang inte bara är något att bocka av.

En utmaning är att det ännu inte finns tillräckligt med utbildade patienter inom alla sjukdomsområden. En annan utmaning är att sponsorerna saknar kunskap om när och hur man arbetar med patienter för att få relevant och användbar input. Och den tredje – vi saknar regelverk som kräver dokumentation på vad som är de mest patientrelevanta resultaten och var dessa resultat ska placeras i hierarkin av kliniska resultat.

Sammanfattningsvis måste alla intressenter förbättra patientengagemanget och komma ihåg att målet aldrig är patientengagemanget i sig. Det är vad som behövs för att i slutändan förbättra patienternas liv.