《患者配合度》系列：医疗研发领域的患者之声

本文是 Lionbridge 全新发布的《患者配合度》系列博文的第二篇，在该系列文章中，Lionbridge 生命科学专家探讨了临床研究参与者和医疗系统中患者相关问题的历史与现状。我们的团队每周都会推陈出新，欢迎您访问 Lionbridge 官网查看更多精彩内容。如果您想分享个人观点，请与我们联系。

我们的生命科学主题专家兼受监管生命科学解决方案总监 Pia Windelov 最近采访了患者专家兼 EUPATI 会员 Lotte Klim，力求从患者体验的角度去理解促进患者配合度的各项准则。

EUPATI（欧洲患者治疗创新学院）为公私合营机构，旨在向患者和患者代表传授知识，该机构肩负着双重使命，一方面要让患者更好地掌握医疗知识，另一方面要让药物研发获得更多宝贵信息。 自 2014 年以来，参加 EUPATI 患者专家教育项目并顺利毕业成为 EUPATI 会员的患者仅有 150 名，Lotte 便是其中一员。 

作为一名 1 型糖尿病患者和 EUPATI 学院训练有素的患者专家，Lotte 以丰富经验指导患者帮助研究科学家、监管机构和医学界开发治疗干预手段，解决现实生活中患者的需求，并改善沟通。  

Pia：非常感谢您来为我们阐明“促进患者配合度”的概念。

您能否解释一下什么是患者专家？成为 EUPATI 会员意味着什么？ 

Lotte：EUPATI 会员是指完成了为期 15 个月的 EUPATI 患者专家课程的人，此人通常是患者或患者权益倡导者，该课程专注于药物的整个研发过程。EUPATI 会员可以借由自身的实际经历和曾被忽视的医疗需求，为药物的所有研发阶段做出积极贡献，他们也是学术界、制药行业和监管机构的合作伙伴。 

EUPATI 课程与时俱进、不断扩展，目前已将医疗器械纳入其中。从患者的角度来看，这绝对有必要，因为若要控制病情，医疗器械与药品的作用同样重要。此教育项目并非针对特定疾病，它鼓励知识共享，网罗了一批受过良好教育、经验丰富的患者。  

Pia：作为 EUPATI 会员，您如何为临床研究和促进患者配合度做出贡献？ 

Lotte：我利用我从 EUPATI 患者专家课程中获得的知识，帮助研究人员深入了解我和其他患者的生活。通过 EUPATI 的课程，我学到了许多宝贵技能，能够非常有针对性地做出贡献，因为我了解药物研发每个阶段的目的所在，可以为其提供具体帮助。  

我们都知道，如果患者不了解某个研发过程的重点所在或流程结构，那么患者就只会对自己的疾病“泛泛而谈”。虽然他们提供的信息都很重要，但若要解决患者的切身难题，或要探讨临床试验中哪些可行或不可行时，泛泛而谈就没有多大用处了。因此，对所有利益相关者来说，让患者了解研发流程的术语、基本方法、步骤、结构以及相关法规至关重要。通过培养患者的能力，我们能够让患者用科学语言表述现实经历，确定哪些方法更可行，让临床手段更加贴合患者需求。这并不是说要让患者来做决定，而是让他们参与讨论哪些手段真正有用、可行，并将此纳入研发框架。 

Pia：一般来说，患者参与临床研究或药物开发是否有不同的方式或程度？有何不同？  

Lotte：是的，不同的任务适合不同的患者，这方面差异明显。我想明确说明的是，所有患者，无论他们是否了解研发流程，都能提供有价值的见解，因为他们每个人都有疾病和治疗的相关经历。 

您可以将患者分为三类：  

1. 对研发或相关沟通一无所知，只提供自身患病经历的患者。这一类患者非常擅长讲解自身被忽视的需求和评价面向患者的信息。  
2. 对某一特定患者群体所面临的问题有广泛见解的患者代表。这类患者可以提供多方观点，让我们了解对某个群体来说较为普遍或重要的问题。 
3. 对研发具有一定程度的了解，并能针对研究、开发、沟通或监管提出相关患者观点和需求的患者（如 EUPATI 会员）。他们可以指出哪些临床目标对患者最重要，并能为通俗语言临床试验摘要提供信息。此外，他们还可以根据患者群体的接受度，推荐一些与疾病相关的常用术语或表达。通常情况下，患者所接受的术语与科学家或医疗专业人员普遍使用的术语存在差异。比如“试验对象”这个词，它有很多负面含义，会让人联想到实验室里的豚鼠。而“参与者”一词就正面得多，有一种积极做出贡献的含义。

   “这就是语言的强大之处，但如果您不了解当地的文化和习俗，就很难做到周全。”

    毋庸置疑，要获得这种信息，患者是关键。 

Pia：在您看来，在临床研究或药物开发中，哪些最关键的方面需要患者的参与，并能使患者和临床研究进展都受益？  

Lotte：从一开始就与患者合作，讨论需要解决哪些问题，这一点非常重要。最好一开始就让一组患者来确定各研究目标的优先顺序，至少他们能够从患者的角度确定哪些挑战最为严峻或繁重。任何研究都应当从听取患者意见开始。患者可以在试验设计、伦理注意事项、参与计划、知情同意书和其他面向患者的信息方面提供宝贵意见，从而节约时间和成本。当然，他们还可以帮助为通俗语言结果摘要提供与患者切身相关的内容。此外，用当地语言与患者交流非常重要，这是为了符合不同国家/地区的文化差异或不同患者群体的习惯，我认为这一点经常被忽视。  

Pia：您是否在临床试验中就面向患者的材料提供过意见？

如患者自述效果问卷、患者知情同意书、患者信息表、通俗语言摘要或其他类型的内容？ 

Lotte：是的。我的工作横跨相关行业（制药和医疗器械）、学术界和监管机构，为各种材料和任务提供过意见。我与他人共同编制过《患者自述效果问卷》，因为我们意识到现有的常用问卷已经过时，不能反映患者的情况。我们必须意识到，过去的许多问卷虽然经过验证，但其验证重点都在于读者是否理解问题的字面含义。却不关心这些问题是否考虑了患者或其文化背景，而这些都对患者回答问卷有巨大影响。同样，这些问卷大部分是由研究人员、医生或其他医护专业人员编制而成，因而忽略了患者的视角。因此，我希望未来问卷的验证重点放在是否考虑了患者方面。  

最近，我还参与制作了 简明摘要良好实践建议，这是  EFGCP （欧洲良好临床实践论坛）和  EFPIA （欧洲制药工业协会联合会）联合发起的一项关于临床试验结果摘要的倡议。该倡议强调了患者的视角，并敦促采取措施来确保这些摘要既要通俗易懂，又要具有实际意义。此外，我还为欧洲药品管理局审阅过包装说明书。尽管有时候难以对内容做出很多改变，因为某些公认的术语或表达方式是固定不变的，但我还是很高兴该机构会真正咨询患者的意见。他们真心关注患者，这就很好。  

Pia：说到与患者进行有效沟通，您认为试验申办者在哪些方面做得不错？

在哪些方面有待改进？  

Lotte：我能看到他们做了大量努力，以通俗易懂的语言，通过文字、视频或漫画向患者传达相关信息。让我感到欣慰的是，申办者希望直面他们的患者，尤其让我感到高兴的是，他们直接与孩子们交流。这种做法能带给孩子们力量，因为用孩子们可以理解的语言直接与他们沟通可以让他们建立信心，让他们有自信战胜困难。当然，也不能只追求语言简单。但对于患病儿童来说，参加试验并非小事，这同时也是一个成长的好机会，对于患有慢性病或长期疾病的儿童来说，尤其如此。 

我认为，在参与试验期间和之后的沟通方面，申办者还有可改进之处。

“大多数患者表示他们希望知晓最终结果，但很遗憾，大多数参与者从未收到申办者的反馈。”

其实给予反馈很容易，而且从伦理角度来看也应当如此。  

另一个新兴领域是在参与试验期间与患者进行沟通。当然，这一领域的先行者会在患者同意接收相关信息的前提下，向患者提供一些个人数据，比如检查结果、实验室检测数据，甚至还会提供一些生活方式建议。这是一种很有效的交流方式，对患者的留存率也有显著的影响。  

Pia：从患者专家的角度看，您认为促进患者配合度这项工作的进展如何？

从患者的角度看，您认为在改善患者配合度和获得有价值的临床结果这两方面，将来面临哪些机会和挑战？

Lotte：改善患者配合度这个工作领域仍在不断变化，我们要做的就是继续前进。我们现在不仅让患者提供反馈，还将他们的意见传达到研发方，这是一大进步。为确保患者实实在在参与进来，而非仅仅流于形式，我们需要制定标准流程或设立最低要求，但这些目前尚未实现。

一个挑战是，在各疾病领域中，受过相关教育的患者数量还不够。另一个挑战是，申办者对何时以及如何与患者接洽以获得相关的有用信息不甚了解。第三，我们还没有相关法规，来规定必须记录与患者最切身相关的结果，也没有法规规定，在整个临床结果体系中，此类结果的重要性如何。

总之，所有利益相关方应当携手促进患者配合度，并牢记这项工作的真正目的并非仅仅在于取得患者的配合，而是最终改善患者的生活。