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病人參與及互動:藥物研發領域中的病人心聲

訪談病人專家暨 EUPATI 院士 Lotte Klim

這是新系列「病人參與及互動」的第二篇文章,本系列文章由 Lionbridge 生命科學專家撰寫,針對臨床試驗中的參加者及醫療照護體系中的病人,探討相關的歷史沿革及目前狀態。敬請每週造訪,閱讀更多我們團隊推出的最新文章,並歡迎與我們聯絡,分享您的寶貴看法。

Lionbridge 生命科學主題專家及受規範生命科學解決方案總監 Pia Windelov,近日訪問了病人專家暨 EUPATI 院士 Lotte Klim,從病人的角度討論他們對「病人參與」原則的感受。

歐洲病人創新治療學院 (European Patients’ Academy on Therapeutic Innovation,EUPATI) 是公私協力合作 (public-private partnership) 建立的機構,以「改善提供給病人的醫療資訊」以及「為藥物研發做出實質貢獻」為兩大宗旨,致力為病人與病人代表提供相關衛教。EUPATI 自 2014 年起開設病人專家教育計畫,目前僅有 150 位病人參加,順利取得 EUPATI 院士資格的 Lotte 便是其中一員。

身為第一型糖尿病的病友,又是完成 EUPATI 學院精良訓練的病人專家,Lotte 擁有豐富經驗,深知病人如何能協助科學家、監管機關及醫療社群,研發能解決病人「實際」需求的治療介入方法,並促進雙方的溝通。

Pia:非常感謝您接受我們的訪問,提供關於「病人參與及互動」這個概念的精闢見解。

可以請您說明一下何謂病人專家,還有什麼是 EUPATI 院士嗎?

Lotte:EUPATI 院士是指完成 EUPATI 病人專家課程 (EUPATI Patient Expert Course) 的人,這個為期 15 個月的課程,內容著重在整個藥物研發 (R&D) 從頭到尾的過程,參加的通常是病人或是病人代表 (patient advocate)。完成這個課程的 EUPATI 院士,能根據自身的經驗以及目前尚未解決的醫療需求,積極主動地在藥物研發的所有階段貢獻心力,同時也可以與學術界和監管機關搭檔合作。

EUPATI 課程的內容非常靈活,範疇也經過擴充、納入了醫療器材。從病人的角度來看,這是非常基本的要求,因為在疾病治療上,醫療器材與任何製藥產品可說是同等重要。教育計畫的內容並沒有侷限在任何特定疾病上,主要是要促進知識分享,並培養出富含學識且經驗豐富的病人,組成強而有力的人才網。  


Pia身為 EUPATI 院士,您是如何為臨床研究與病人參與貢獻心力?

Lotte:我會運用從 EUPATI 病人專家課程學習到的知識,協助研究人員深入了解我以及其他病友的生活狀況。從 EUPATI 計畫學到的寶貴技能,能讓我提供非常明確的貢獻,因為我了解藥物研發流程中每一個階段的目的,可以詳盡地說明我的看法。

而我們也的確發現,如果病人無法掌握某個研發流程的焦點或架構,最後往往就流於「單純」敘述自己患病的故事。這些故事雖然都很重要,但對所有的臨床試驗來說,我們希望能討論病人相關指標或是繼續/停止 (go/no-go) 進行的情境,這時它們所能提供的幫助就很有限。因此,所有的利害關係人都必須體認,病人能夠了解相關術語、基本方法、研發流程的步驟與結構,以及相關法規,是很重要的事。培養病人社群這些相關能力,病人就能將他們真實的生活經驗「轉譯」為科學語言,協助研究人員決定方法的優先順序,並縮小臨床與病人相關處置作法間的差距。這並不是說所有決定都要根據病人意見,而是要讓病人參與討論,了解哪些事與他們息息相關且具有意義,並將這個討論納入研發架構中。

 

Pia:在臨床試驗或藥物開發中,一般而言有哪些不同類型或程度的病人參與?他們又有什麼不同?

Lotte:是的,不同的病人在不同任務上的貢獻多寡有很大的差異。但我想要特別強調,不管病人對研發流程的了解是多還是少,他們在疾病與治療的經驗都不盡相同,因此每一個病人都可以從自己的生活體驗貢獻非常寶貴的深刻意見。

病人大概可以分成三種不同族群:

  1. 能在個人層面上提供深刻的生活經驗,但完全不了解研發或相關溝通的病人。這個病人族群的長處,在於對尚未解決的需求以及供病人使用資訊的檢討上,能夠提供非常深入的見解。
  2. 對特定病人族群的多項問題,能提供廣泛見解的病人代表。這個族群通常可以提供多種觀點,並討論對較廣大的族群而言,哪些事項比較普遍或重要。
  3. 對研發具有一定程度的知識,並能針對研究、開發、溝通或法規等方面,傳達病人觀點與需求的病人 (例如 EUPATI 院士)。他們可以參與討論哪些臨床試驗指標對病人最為重要,以及在例如淺白用語臨床試驗摘要中應該說明哪些內容。此外,他們也能就廣泛使用的特定疾病術語或表達方式,提供病人社群較能接受的建議。很多時候,病人能接受的用語,跟科學家或醫療照護專業人員慣用的術語是不同的。以「試驗受試者」(Trial subject) 為例,這個詞容易讓人有很多負面的聯想,會讓病人感覺像是實驗室裡的白老鼠;如果改為使用「參加者」(Participant),不但含意上正面許多,也能給病人一種積極貢獻心力的感覺。
    「從這點來看,語言具有很強大的力量,但如果不了解在地文化與接受度,就很難取得平衡。」
    而病人,自然是這類深入見解的關鍵所在。

Pia:就您來看,在臨床研究或藥物研發中有哪些最重要的領域,不但需要病人參與,而且病人與臨床研究進展都能因此獲益?

Lotte:從一剛開始便與病人合作,共同討論有哪些問題需要找出解決辦法,絕對非常重要而關鍵。在一群病人的協助下,排定研究目標的優先順序,會是個非常好的起點;至少他們可以從病人的角度,找出對他們而言最嚴苛或最沉重、應該優先解決的挑戰。每個研究都應該從這樣的病人意見開始做起。接著,病人還可以針對試驗設計、倫理考量、參與計畫、知情同意書以及其他供病人使用的資訊,提供有助節省時間/成本的寶貴意見;他們當然也能協助研究人員,了解淺白用語結果摘要中應該優先提供哪些與病人相關的內容。另外,為了配合不同國家/地區或病人族群間的差異與敏感性調整,以在地語言進行審閱也非常重要,但我認為這點卻經常遭到忽略。


Pia:您是否曾經為臨床試驗的病人內容提供意見?

例如,您是否曾就病人回報結果問卷、病人知情同意書、病人說明書、淺白用語摘要或其他類型的內容提供諮詢?

Lotte:有的。我會與業界 (製藥和醫療器材)、學術單位和監管機關合作,也曾經就各式各樣的素材內容與工作提供過自己的意見。我曾經與研究單位研擬過病人回報結果問卷,因為我們發現當時通用問卷的內容已經過時,無法再反映病人的真實情況。我們必須體認到,很多過去通過驗證的問卷,驗證時的重點主要是讀者是否真的理解問題。但沒有人去思考這些問題與病人或他們身處的文化脈絡是否有關連,而這對他們如何回答問卷,其實也有很大的影響。同樣地,這些問卷絕大多數是由研究人員、醫生或其他醫療照護專業人員所製作,因此缺少了病人的觀點。因此我很希望看到日後的問卷,是依據與病人的相關性來進行驗證的。

最近,我也參與了「優良一般用語摘要實務建議」(Good Lay Summary Practice Recommendations) 的製作,這是優良臨床試驗規範歐洲論壇 (European Forum for Good Clinical Practice,EFGCP) 與歐洲製藥工業協會聯合會 (European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations,EFPIA) 針對臨床試驗結果摘要推行的一項計畫。這個計畫的目的是提升病人觀點的重要性,並且推廣相關作法,確保這類摘要既通順易讀又具有實質意義。除此之外,我也為歐洲藥品管理局審閱了「包裝仿單」。有些用語或表達方式已經行之有年或廣受認可,所以大幅變動並不容易,但我還是很高興管理局諮詢了病人的意見。但這的確有其重要性存在。

Pia:關於與病人有效地溝通,您認為試驗委託者在哪些方面做得很好?

那些地方又需要改進?

Lotte:我在所有供病人使用的資訊上,無論是文字、影片還是動畫等,都看到他們投入很多心力以淺白用語進行溝通。我很高興委託單位主動與目標對象接觸,尤其是他們設法直接與兒童接觸,這讓我更是開心。這正是讓兒童掌握權力的最好作法,因為以兒童能理解的程度直接與他們溝通,可以建立兒童的信心,表示我們相信他們能把握狀況。當然,這類溝通必須妥善地權衡,但對患有疾病的兒童來說,尤其是那些患有慢性或長期疾病的孩子,參與試驗並不是件小事,而這也讓他們有機會進一步成長。

至於委託者可以改進的地方,我認為是參與試驗期間以及之後的溝通。

「多數的病人都表示希望能知道試驗最後的結果,但可惜多數的參加者從來沒有收到來自委託者的任何報告。」

這是個很容易達成的目標,而且從倫理的角度來看也是應該做的事。

另一個越來越重要的地方,就是參與試驗期間與病人的溝通。當然,這個領域的佼佼者會在病人登記願意接收相關資訊的前提下,提供病人一些個人資料,像是檢查結果、檢驗數據資料等,甚至會提供生活方式上的建議。這是一種非常有效的溝通方式,對病人留置率也有很顯著的正面影響。


Pia:身為病人專家,您認為在促進病人參與及互動上現階段的進展如何?

而在病人參與以及取得對有益病人的臨床成果方面,您認為未來還有哪些機會與挑戰?

Lotte:病人參與這個領域還在不斷變化,因此我們需要確保自己也能不斷前進。除了病人提供意見外,我們也開始設法進一步將他們的意見應用在研發中,這是件好事。但目前並沒有任何相關的標準程序或最低要求,因此我們必須要研擬相關作法,確保病人參與不僅只是紙上談兵的待辦事項。

我們面臨的其中一個挑戰,就是不管是哪一個疾病領域,具備相關素養的病人人數都還不夠多。另一個挑戰就是,委託者不知道與病人合作的時機與方式,難以取得相關的實用意見。第三點,我們缺少相關規範,來規定必須記錄與病人最切身相關的研究成果,也沒有法規定出這些結果要放在臨床結果中的哪個階段。

總結來說,所有利害關係人都必須改善病人的參與及互動,並且要牢記,重點從來不是病人參與這件事本身,而是最終要改善病人生活所須做的事。

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Pia Windelov
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Pia Windelov