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患者之声的价值

将患者自述效果纳入研究和实践

本文是 Lionbridge 全新发布的《患者配合度》系列博文的第五篇,在该系列文章中,Lionbridge 生命科学专家探讨了临床研究参与者和医疗系统中患者相关问题的历史与现状。我们的团队每周都会推陈出新,欢迎您访问 Lionbridge 官网查看更多精彩内容。如果您想分享个人观点,请与我们联系。

患者之声

患者对自己的病情和健康状况最为了解。患者的观点(即患者之声)让研究者能够深入了解患者的需求和偏好,因此是确保医疗质量的一个关键要素。

“如果不是患者本身受益,那么医疗的价值又在何处呢?”患者权益倡导者兼英国肉瘤协会 (Sarcoma UK) 创始人 Roger Wilson 表示。他的意见强调了如果要发展以患者为中心的医疗服务,那么患者的观点就至关重要。

在过去,医学界在衡量护理是否有效时,以临床观点为主。这种方法往往没有考虑到患者患病后的生活经历、疾病对患者生活质量的影响或患者的医疗服务体验。

世界卫生组织于 1978 年发表的《阿拉木图宣言》肯定了患者之声的重要性:“患者有权利和义务以个人和集体的形式参与其医疗服务的规划和实施”。自那时起,患者参与医疗服务的理念就越来越受到人们的重视和认可。

收集患者的观点涉及各种相关人员,在患者配合度的概念中,“患者”一词还可以包括患者的家属、护理人员或患者代表。所有这些人员都可以提供有价值的观点。

患者自述效果纳入医疗研究手段

一种促进患者配合度的方法就是采用患者自述效果 (PRO) 衡量标准。  PRO 衡量标准是一种标准化的调查问卷,在临床研究和临床实践中是一种重要工具,可帮助从患者角度评估医疗干预。

例如,在临床试验中,监管评估人员可以用 PRO 衡量标准中得到的 PRO 数据确定某款医疗产品是否已证明对患者有益。然后,从试验的 PRO 数据中得到的证据可以用于在产品上市过程的后期制定决策。在常规临床护理中,PRO 衡量标准可用于收集患者的意见,这些意见主要涉及患者所接受护理的效果和质量,或身体健康对生活质量的影响等方面。

采用 PRO 衡量标准可以真正倾听患者之声并收集到患者所关心的结果。正如经济合作与发展组织在最近的一份报告(报告内容为,患者认为可用于评估医疗系统绩效的指标)中所述,“药物在治疗疾病方面颇具成效,这是一件可喜可贺的事。但是,作为持续改进的一部分,我们必须评估治疗对患者生活的影响。因此,是否能收集到患者所关心的结果是衡量成功的关键指标。”

医疗效果研究和医疗产品开发中的患者之声

许多研究机构已制定计划来促进患者在医疗效果研究中的配合。国际药物经济学及结果研究学会 (ISPOR)、以患者为中心的结果研究所 (PCORI)、国际医疗效果衡量联盟 (ICHOM) 等组织认识到患者参与研究活动的好处,并积极支持各项患者配合计划。这些组织成立了正式的小组,并制定了正式的指南,以此明确最佳实践:

  • ISPOR 的患者委员会和患者代表圆桌会谈旨在促进患者代表之间的沟通,并召集利益相关方,以期让患者代表参与研究和决策过程。

  • PCORI 的配合指导方针提供了一种颇有实效的机制,让患者能够参与所有研究阶段。该指导方针旨在鼓励患者作为合作伙伴积极、持续地参与研究的规划、开展和宣传,以改进临床决策和结果。

  • ICHOM 汇集了由医疗团队领导、疗效研究人员和患者权益倡导者组成的全球团队,他们制定了一份标准化的疗效清单,注明了对各疾病患者最重要的疗效(以及相应的衡量标准和方法指南)。患者的参与可确保医护人员集中资源,全力提供对患者及其医疗体验最为重要的疗效。

患者的观点在医疗产品开发中同样重要。患者和护理人员的意见有助于确保临床研究评估的结果对患者有意义。

林林总总的监管和行业制度以及指导文件证明了将患者的观点纳入临床研究的开发和执行中的重要性。仅举几例:

 

  • 美国食品和药物管理局 (FDA) 制定了一项以患者为中心的药物开发计划并提供了一系列文件,指导如何收集患者的感受、观点、需求和优先事项,并将这些方面有效纳入到药物开发和评估中。其中的第三份和第四份指导文件特别关注与以下方面有关的主题:确定或制定契合研究目标的 PRO 衡量标准(和其他类型的临床结果评估)以及将这些内容纳入最终监管决策。

  • 同样,在关于患者参与医疗器械临床调查的设计和开展的指导文件草案,以及选择、开发、修改和调整医疗器械评估使用的 PRO 工具的原则中,FDA 也分享了各种方法上的注意事项,用于鼓励和支持在医疗器械的开发、评估和监测中收集、分析并整合患者观点。

  • 欧洲药品管理局 (EMA) 发布的《监管科学 2025 规划》战略传达了一个明确的信息,即支持患者与医疗系统合作,推进以患者为中心的药物使用。例如,该机构致力于让生成的证据更贴合患者实际;调整方法并更新相关的临床指南,以纳入对 PRO 衡量标准的参考;推动采用健康相关生活质量的核心衡量标准;与美国 FDA 等在以患者为中心的药物开发方面率先制定了计划的监管机构之间加强国际合作。

  • 患者体验计划中,TransCelerate 开发了“患者协议配合工具包”和“参与者反馈问卷工具包”。这些材料(分别面向研究申办方和研究参与者)是有力的工具,用于获取患者对临床研究规划和执行的有效意见,并改进患者的整体感受。

“患者的观点在医疗产品开发中同样重要。患者和护理人员的意见有助于确保临床研究评估的结果对患者有意义。”

患者参与制定 PRO 衡量标准

只有患者自己才能决定哪些医疗效果真正对其有意义,以及 PRO 问卷是否反映了这些疗效,因此他们参与制定 PRO 衡量标准至关重要。

在设计和验证新的 PRO 衡量标准时,应充分听取患者的意见,以此决定应在起草的衡量标准中收录哪些问题或任务,以及它们涉及的范围。通常通过一对一面谈、重点群体或广泛征集来征求意见。起草 PRO 衡量标准之后,患者的反馈有助于评估衡量标准草案的各个方面,例如草案是否全面;是否涉及了对目标患者群体而言重要的概念;患者是否理解该如何填写;以及它是否通俗易懂。

通过认知访谈、可用性测试和可读性测试来评估患者对 PRO 衡量标准的理解和该衡量标准的易用性。从这些访谈或测试中得到的患者意见,可用于进一步完善 PRO 衡量标准的草案,例如,删除或修改问题、回答选项或患者说明。

在对最初的 PRO 衡量标准进行了修改(例如将其翻译成其他语言,或将纸质格式改成电子格式)后,还可以通过征求患者意见来确保修改后的 PRO 衡量标准的内容有效性没有受到影响,并且新的格式和使用模式适合目标患者群体。

患者参与的好处显而易见。毋庸置疑,与患者合作制定的 PRO 衡量标准会比未经过合作制定的衡量标准更具有相关性,更容易被相关目标患者群体所接受。而这也可以提高患者配合,并提高 PRO 数据的质量和监管部门的认可度。 

将参与转换为赋能和影响力

“患者配合需要持续改进,不能临难而退。我们应当为其持续努力,而不是一味地做表面文章。”

然而,让患者参与结果研究和制定 PRO 衡量标准也面临着挑战。由于认为过程复杂,研究人员可能不愿提供患者参与的机会,而患者可能也不愿寻求此类机会。由于研究人员方面的预算问题以及研究人员和患者的时间限制,参与的范围可能受到限制。在某些情况下(如罕见病),目标患者群体可能会非常小。面临这些挑战,患者参与的想法在原则上是可取的,但在实践中却很难实现。

决定如何让患者参与并非易事,因为这个决定可能会对研究项目产生影响。监管机构越来越多地建议患者参与。

我们需要引起重视,认识到患者配合需要持续改进,不能临难而退。我们应当为其持续努力,而不是一味地做表面文章。

并没有一种四海皆准的方法或流程,既适合所有研究项目,又能效果卓绝地促进患者配合。我们应该针对每个具体案例规划和制定患者参与方法。利用现有的方法建议和实践经验,选择最适合患者群体和研究目标的方法。

一般来说,如果一个患者参与计划既有训练有素且经验丰富的研究人员提供支持,又有公开、清晰的沟通,同时各方之间对彼此的职责和期望都很明确,那么该计划成功的几率会更高。而患者参与计划的成功也可以进一步推动患者发挥更积极的“研究合作伙伴”的作用,帮助构思、设计和开展研究并推广研究结果。事实的确如此,采用合作伙伴的方式进行决策,这将成为真正以患者为中心的医疗服务的基础和优势所在。

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Nataliya Volohov
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