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La valeur d'une voix

L'intégration des résultats communiqués par les patients dans la recherche et la pratique

Voici le cinquième volet de notre nouvelle série Engagement du patient, dans laquelle des experts Lionbridge en sciences de la vie évoquent l’histoire et le statut actuel des participants aux études cliniques et des patients dans le système de santé. N’hésitez pas à consulter chaque semaine les nouvelles informations publiées par notre équipe et à nous contacter pour nous faire part de vos idées.

La voix du patient

Les patients sont les experts de leur propre état de santé. La perspective du patient (ou sa voix) donne un aperçu de ses désirs, ses besoins et ses préférences. Elle présente ainsi une dimension critique de la qualité des soins de santé.

« Le concept de valeur est difficile à définir dans le domaine des soins, à moins que vous soyez un patient », déclare Roger Wilson, défenseur des droits des patients et fondateur de Sarcoma UK. Son commentaire souligne à quel point la perspective du patient est cruciale dans le développement de soins de santé orientés patient.

Traditionnellement, la profession médicale a mis l'accent sur le regard clinique pour la prise en compte de résultats pertinents en matière de soins. Souvent, cette approche ignore les considérations relatives aux expériences du patient vivant avec la maladie, l'impact sur sa qualité de vie ou ses expériences liées aux soins de santé.

La déclaration d'Alma-Ata (1978) de l'Organisation mondiale de la santé a affirmé l'importance de la voix du patient : « Toute personne a le droit et le devoir de participer, individuellement et collectivement, à la planification et à l'implémentation de ses soins de santé. » Dès lors, l'idée de l'engagement du patient dans la prestation de soins de santé est rapidement devenue une évidence.

Saisir la perspective des patients inclut différentes parties prenantes, et dans le concept d'engagement du patient, le terme « patient » peut également englober la famille, le personnel soignant ou les représentants du patient. Toutes ces personnes peuvent offrir des perspectives pertinentes.

Résultats communiqués par les patients dans le cadre de l'écosystème de santé

L'une des approches soutenant l'engagement du patient est l'utilisation des évaluations des résultats communiqués par les patients (Patient-Reported Outcome, PRO).  Présentées sous la forme de questionnaires standardisés, les évaluations des résultats communiqués par les patients sont des outils importants pour permettre d'évaluer les soins médicaux du point de vue du patient, aussi bien en recherche qu'en pratique cliniques.

Par exemple, dans les essais cliniques, les évaluateurs des réglementations peuvent utiliser les données de résultats communiqués par le patient dérivées de ces évaluations pour déterminer si un produit médical a montré des bienfaits chez les patients. Les enseignements tirés des données des résultats communiquées par le patient participant à l'essai peuvent ensuite être utilisés pour des prises de décision en aval quant à la commercialisation du produit. Dans les soins cliniques de routine, les évaluations des résultats communiqués par les patients peuvent être utilisées pour recueillir l'avis du patient sur l'impact et la qualité des soins reçus ou sur la qualité de vie en matière de santé.

L'utilisation des évaluations des résultats communiqués par les patients permet de vraiment prendre en compte leur voix et les résultats qu'ils apprécient. Comme l'a dit l'Organisation de coopération et de développement économiques dans un rapport récent sur les indicateurs du rendement des systèmes de santé communiqués par les patients : « Ce médicament a été très efficace pour le traitement des maladies, et cela est un grand motif de satisfaction. Cependant, une amélioration continue doit inclure une évaluation de l'impact que les traitements ont sur la vie des gens. Les résultats appréciés des patients sont par conséquent des indicateurs clés du succès. »

La voix du patient dans la recherche évaluative en santé et le développement des produits médicaux

Un large éventail de communautés de recherche ont mené des initiatives pour améliorer l'engagement du patient dans la recherche évaluative en santé. Des organisations telles que la Société internationale de pharmacoéconomie et de recherche sur les résultats (International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research, ISPOR), l'Institut de recherche centré sur les résultats concernant les patients (Patient-Centered Outcomes Research Institute, PCORI), le Consortium international pour l'évaluation des résultats en santé (International Consortium for Health Outcomes Measurement, ICHOM) et autres reconnaissent les bienfaits de l'engagement du patient dans leurs travaux de recherche et soutiennent activement différentes initiatives en matière d'engagement. Ils ont des groupes et des directives officiels pour définir les meilleures pratiques :

  • Le Conseil des patients de l'ISPOR et les Tables rondes des représentants des patients servent à faciliter la communication parmi les représentants et à réunir les parties prenantes en vue d'engager les représentants dans la recherche et les processus décisionnels.

  • La rubrique Engagement du PCORI fournit un cadre permettant de rendre l'engagement opérationnel afin d'inclure les patients dans toutes les phases de recherche. Elle vise à encourager l'engagement actif et soutenu des patients en tant que partenaires dans la planification, la direction et la diffusion des recherches afin d'améliorer les prises de décisions et résultats cliniques.

  • ICHOM réunit des équipes mondiales de médecins-chefs, des chercheurs performants et des défenseurs des droits des patients afin de définir une liste standardisée des résultats (ainsi que des évaluations correspondantes et des directives méthodologiques) qui comptent le plus pour des patients vivant avec différentes maladies. La participation des patients garantit de la part des soignants une concentration de leurs ressources pour aboutir à des résultats répondant aux attentes des patients et à leurs expériences de soins.

La perspective du patient est tout aussi importante dans le développement des produits médicaux. Les avis des patients et des soignants permettent de garantir que les études cliniques évaluent des résultats qui soient significatifs pour les patients.

L'importance d'inclure la perspective du patient dans le développement et l'exécution des études cliniques est démontrée par la portée complète des cadres réglementaires et industriels, et des documents d'orientation. Pour n'en nommer que quelques-uns :

 

  • Dans le cadre de son initiative orientée patient sur la mise au point de médicaments, l'Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (U.S. Food and Drug Administration, FDA) développe une série de documents d'orientation pour saisir et inclure de manière significative les expériences, perspectives, besoins et priorités des patients dans la mise au point et l'évaluation des médicaments. Les troisième et quatrième documents d'orientation de cette série se concentreront spécifiquement sur les sujets en lien avec l'identification ou le développement des évaluations de résultats communiqués par les patients adaptées à l'usage prévu (ainsi que d'autres types d'évaluations de résultats cliniques), et leur prise en compte dans les critères d'évaluation pour la prise de décision réglementaire.

  • De la même manière, dans les projets de documents d'orientation sur l'engagement du patient dans la conception et la direction des investigations cliniques des dispositifs médicaux et des principes du choix, développement, modification et adaptation des instruments PRO pour l'utilisation dans les évaluations de dispositifs médicaux, la FDA a partagé des considérations méthodologiques pour encourager et soutenir la collecte, l'analyse et l'intégration des perspectives du patient au développement, à l'évaluation et à la surveillance des dispositifs médicaux.

  • La stratégie de l'agence européenne des médicaments (EMA), "La science réglementaire jusqu'en 2025" , contient un message clair en faveur de l'accès orienté patient aux médicaments en partenariat avec les systèmes de santé. Par exemple, l'agence vise à renforcer la pertinence du patient dans la collecte de données probantes, à coordonner son approche et mettre à jour des directives cliniques pertinentes pour y inclure des références aux évaluations PRO, à promouvoir l'utilisation de mesures fondamentales relatives à la santé et à la qualité de vie, et à améliorer la collaboration internationale avec les régulateurs, qui mènent des initiatives innovantes orientées patient sur la mise au point de médicaments, par exemple la FDA.

  • Dans le cadre de son initiative L'expérience du patient, TransCelerate a développé la « boîte à outils engagement au protocole des patients » et la « boîte à outils questionnaire d'évaluation des participants ». Ces contenus (qui ciblent respectivement les promoteurs de l'étude et les participants à l'étude) servent d'outils pour obtenir des avis constructifs de patients sur la planification et l'exécution de l'étude clinique et améliorer l'expérience globale des patients.

"La perspective du patient est tout aussi importante dans le développement des produits médicaux. Les avis des patients et des soignants permettent de garantir que les études cliniques évaluent des résultats qui soient significatifs pour les patients."

La participation du patient au développement d'évaluations PRO

Étant donné que seuls les patients eux-mêmes peuvent déterminer quels résultats en matière de santé sont pertinents pour eux et si un questionnaire PRO peut rapporter ces résultats, leur participation au développement d'évaluations PRO est fondamentale.

Pendant la conception et la validation d'une nouvelle évaluation PRO, l'avis du patient donne des indications sur la portée et le contenu des questions ou tâches à inclure dans le projet d'évaluation. Cet avis est généralement sollicité via des interviews individuelles, des groupes de discussion ou des groupes de consensus. Une fois l'évaluation PRO rédigée, les retours du patient permettent de jauger les différents aspects du projet d'évaluation : son exhaustivité et sa saisie des concepts importants pour la population de patients ciblée, si les patients comprennent comment le remplir et s'il est facile à lire et à comprendre.

La compréhension et la facilité d'utilisation des évaluations PRO par les patients sont jaugées en menant des entretiens cognitifs et des tests d'utilisabilité et de lisibilité. Les avis des patients reçus durant ces entretiens et tests permettent de peaufiner le projet d'évaluation PRO, par exemple en supprimant ou modifiant les questions, les options de réponse ou les instructions.

Si l'évaluation PRO originale est modifiée, par exemple traduite dans une autre langue ou adaptée du format papier au format électronique, l'avis du patient permet de garantir que la modification n'a pas impacté la validité du contenu de l'évaluation PRO modifiée, et que le nouveau format et mode d'utilisation sont appropriés pour le groupe de patients cible.

Les bienfaits de l'implication du patient et de sa participation sont clairs. Les évaluations PRO développées en collaboration avec les patients seraient sans aucun doute plus pertinentes et acceptables pour la population de patients cible concernée que celles dont ce n'est pas le cas. Cela peut alors augmenter l'engagement du patient et améliorer la qualité et l'acceptation réglementaire des données PRO. 

Traduire l'implication par l'autonomisation et l'impact

"L'engagement du patient n'est pas une contribution tout ou rien. Il doit être considéré comme un engagement continu plutôt que comme un exercice qui consiste à cocher des cases."

Cependant, l'engagement du patient dans la recherche évaluative et le développement des évaluations PRO peut être semé d'embûches. Les chercheurs peuvent être découragés d'offrir des opportunités de participation, et les patients de chercher ces opportunités, au vu de la complexité ressentie du processus. L'étendue de la participation peut être limitée en raison des questions budgétaires du côté des chercheurs et des contraintes de temps aussi bien du côté des chercheurs que de celui des patients. Et dans certains cas, comme celui des maladies rares, la population de patients cible peut être tout simplement très réduite. Ces défis peuvent favoriser l'idée de la participation du patient comme quelque chose d'attrayant sur le principe, mais difficile à accomplir en pratique.

Il peut être difficile de décider comment faire participer les patients car la décision peut avoir des implications sur le sujet de recherche. La participation du patient est de plus en plus recommandée par les régulateurs.

Ici, le facteur important est le fait que l'engagement du patient ne peut pas être tout ou rien. Il doit être considéré comme un engagement continu plutôt que comme un exercice qui consiste à cocher des cases.

Il n'existe aucune approche ou procédure universelle qui s'applique à tous les contextes de recherche ou qui fournit les réponses sur la meilleure manière d'impliquer les patients. La participation du patient doit être planifiée et développée pour chaque cas individuel. Choisissez l'approche qui convient le mieux au groupe de patients et au but de l'étude de recherche, en utilisant les recommandations méthodologiques disponibles et les expériences pratiques.

La croyance populaire suggère que les chances de réussite des initiatives pour la participation du patient sont plus élevées si ces initiatives sont soutenues par une équipe de recherche entraînée et expérimentée, une communication ouverte et claire et une compréhension mutuelle des rôles et des attentes de ce que chaque participant est censé apporter. Les initiatives pour la participation du patient peuvent alors accroître l'autonomisation des patients afin qu'ils puissent jouer un rôle plus actif de « partenaires de recherche », aider à conceptualiser, à concevoir et à diriger une recherche, ainsi qu'à diffuser ses résultats. En effet, l'approche partenariale dans la prise de décision constituera le fondement des, et le différentiateur pour les soins de santé véritablement orientés patient.

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Nataliya Volohov
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