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L'importanza di una voce

Integrazione degli esiti riferiti dai pazienti nella ricerca e nella pratica

Questo è il quinto articolo della nostra nuova serie Interazione con i pazienti, in cui gli esperti di Lionbridge Life Science parlano della situazione storica e di quella attuale dei partecipanti agli studi clinici e dei pazienti nel sistema sanitario. Tornate ogni settimana per scoprire quello che il team ha da raccontare e contattateci per condividere le vostre idee.

La voce del paziente

I pazienti sono esperti delle proprie condizioni e del proprio stato di salute. Il punto di vista del paziente, o la voce del paziente, fornisce informazioni dettagliate sui desideri, sulle esigenze e sulle preferenze del paziente stesso ed è fondamentale per la qualità dell'assistenza sanitaria.

"Il concetto di valore è difficile da definire nell'ambito dell'assistenza sanitaria, a meno che non si sia un paziente", ha affermato Roger Wilson, rappresentante dei pazienti e fondatore di Sarcoma UK. Il suo commento evidenzia l'importanza del punto di vista del paziente nello sviluppo di un sistema sanitario incentrato sul paziente.

Storicamente, la professione medica ha adottato il punto di vista clinico nel considerare i risultati rilevanti delle cure. Questo approccio spesso non riesce a cogliere gli aspetti relativi alle esperienze personali dei pazienti che convivono con una determinata condizione clinica, all'impatto sulla qualità della vita del paziente o alle esperienze dirette con l'assistenza sanitaria.

La Dichiarazione di Alma Ata dell'Organizzazione Mondiale della Sanità del 1978 ha affermato l'importanza della voce del paziente: "Le persone hanno il diritto e il dovere di partecipare individualmente e collettivamente alla progettazione e alla realizzazione dell'assistenza sanitaria di cui hanno bisogno". Da quel momento in poi, l'idea dell'interazione con i pazienti nella fornitura dell'assistenza sanitaria è diventata sempre più condivisa e accettata.

Per comprendere il punto di vista dei pazienti è necessaria la collaborazione tra le diverse parti interessate e quando si parla di interazione con i pazienti il termine "paziente" può anche comprendere la famiglia del paziente, i suoi rappresentanti e gli operatori sanitari. Tutte queste persone forniscono punti di vista importanti.

Esiti riferiti dai pazienti come parte dell'ecosistema sanitario

Un approccio che supporta l'interazione con i pazienti è l'uso di misure di esito riferite dai pazienti.  Le misure di esito riferite dai pazienti, presentate sotto forma di questionari standardizzati, sono strumenti importanti per valutare gli interventi sanitari dal punto di vista del paziente, sia nella ricerca che nella pratica clinica.

Nei trial clinici, ad esempio, i responsabili della valutazione delle normative possono usare i dati derivati dalle misure di esito riferite dai pazienti per determinare se un prodotto medico apporta benefici alle persone a cui è destinato. Le prove fornite dai dati degli esiti riferiti dai pazienti dei trial sono utili per prendere decisioni sulla commercializzazione di un prodotto. Nell'assistenza clinica di routine, le misure di esito riferite dai pazienti possono essere usate per raccogliere il contributo del paziente sull'impatto e sulla qualità delle cure ricevute o sulla qualità della vita correlata alla salute.

Con le misure di esito riferite dai pazienti è possibile ascoltare la voce del paziente e capire quali sono i risultati per lui importanti. Come ha affermato l'Organizzazione per la cooperazione e lo sviluppo economico in un recente rapporto sugli indicatori riferiti dai pazienti per valutare le prestazioni del sistema sanitario: "Una medicina che ha avuto un discreto successo nel trattamento di una malattia deve essere celebrata. Tuttavia, per migliorare continuamente è necessario valutare l'impatto dei trattamenti sulla vita delle persone. I risultati apprezzati dai pazienti sono un indicatore chiave del successo".

La voce del paziente nella ricerca sui risultati sanitari e nello sviluppo di prodotti medicali

Molte comunità di ricerca hanno promosso iniziative per aumentare il coinvolgimento dei pazienti nella ricerca sui risultati sanitari. Organizzazioni come ISPOR (International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research), PCORI (Patient-Centered Outcomes Research Institute), ICHOM (International Consortium for Health Outcomes Measurement) e altre riconoscono i vantaggi dell'interazione con i pazienti nelle loro attività di ricerca e supportano attivamente varie iniziative di coinvolgimento. Hanno linee guida e gruppi formali per definire le best practice:

  • Patient Council e Patient Representatives Roundtables di ISPOR hanno lo scopo di semplificare la comunicazione tra i rappresentanti dei pazienti e di riunire le parti interessate con l'obiettivo di coinvolgere i rappresentanti dei pazienti nella ricerca e nei processi decisionali.

  • Engagement Rubric di PCORI fornisce un framework per coinvolgere i pazienti in tutte le fasi della ricerca, mettendo a frutto le interazioni. Mira a incoraggiare il coinvolgimento attivo e duraturo dei pazienti come partner nella pianificazione, nell'esecuzione e nella divulgazione delle ricerche per migliorare il processo decisionale clinico e gli esiti.

  • ICHOM riunisce team internazionali di leader medici, ricercatori che studiano gli esiti e rappresentanti dei pazienti per definire un elenco standardizzato dei risultati (insieme alle misure e alle indicazioni metodologiche corrispondenti) più importanti per i pazienti che vivono con condizioni diverse. Grazie al coinvolgimento dei pazienti, gli operatori sanitari usano le proprie risorse per raggiungere risultati che fanno una grande differenza per i pazienti e per la loro esperienza con l'assistenza sanitaria.

Il punto di vista del paziente è altrettanto importante nello sviluppo di prodotti medicali. Con il contributo dei pazienti e degli operatori sanitari, gli studi clinici valutano i risultati significativi per i pazienti.

L'importanza di incorporare il punto di vista del paziente nello sviluppo e nell'esecuzione degli studi clinici è testimoniata dall'ampia diffusione di documenti di indicazioni e framework normativi e di settore. Ecco alcuni esempi:

 

  • Nell'ambito dell'iniziativa per lo sviluppo di farmaci incentrato sul paziente, la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha sviluppato una serie di documenti di indicazioni per acquisire e incorporare in modo significativo le esperienze, i punti di vista, le esigenze e le priorità dei pazienti nello sviluppo e nella valutazione dei farmaci. Il terzo e il quarto documento di indicazioni di questa serie sono dedicati specificamente ad argomenti correlati all'identificazione o allo sviluppo di misure di esito riferite dai pazienti adatte allo scopo (così come altri tipi di valutazioni degli esiti clinici) e alla loro integrazione negli endpoint per le decisioni normative.

  • Analogamente, nella bozza di documenti di indicazioni sul coinvolgimento dei pazienti nella progettazione e nello svolgimento di indagini cliniche sui dispositivi medici e nei principi per la selezione, lo sviluppo, la modifica e l'adattamento degli strumenti per la gestione degli esiti riferiti dai pazienti da usare nella valutazione dei dispositivi medici, l'FDA ha condiviso considerazioni metodologiche per incoraggiare e supportare la raccolta, l'analisi e l'integrazione delle prospettive dei pazienti nello sviluppo, nella valutazione e nella sorveglianza dei dispositivi medici.

  • La strategia "Regulatory Science to 2025" dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA, European Medicines Agency) contiene un messaggio chiaro a sostegno dell'accesso incentrato sul paziente ai farmaci in collaborazione con i sistemi sanitari. L'agenzia mira ad esempio a sottolineare la rilevanza del paziente nella generazione di prove, a coordinare il proprio approccio e ad aggiornare le linee guida cliniche pertinenti per includere il riferimento alle misure di esito riferite dai pazienti, a promuovere l'uso delle principali misure di qualità della vita legate alla salute e a migliorare la collaborazione internazionale con gli organismi normativi che stanno sperimentando iniziative di sviluppo di farmaci incentrato sul paziente come la FDA degli Stati Uniti.

  • Nell'ambito dell'iniziativa Patient Experience, TransCelerate ha sviluppato il "toolkit per il coinvolgimento del paziente nel protocollo" e il "toolkit per il questionario sul feedback dei partecipanti". Questi materiali (destinati rispettivamente agli sponsor e ai partecipanti agli studi) servono come strumenti per ottenere un contributo significativo dai pazienti per la pianificazione e l'esecuzione degli studi clinici e per migliorare l'esperienza complessiva del paziente.

"Il punto di vista del paziente è altrettanto importante nello sviluppo di prodotti medicali. Con il contributo dei pazienti e degli operatori sanitari, gli studi clinici valutano i risultati significativi per i pazienti."

Coinvolgimento del paziente nello sviluppo di misure di esito riferite dai pazienti

Poiché solo i pazienti sono nella posizione di determinare quali risultati sanitari sono importanti per loro e se un questionario sull'esito riferito dai pazienti è adatto per acquisire questi risultati, il loro coinvolgimento nello sviluppo di misure di esito riferite dai pazienti è essenziale.

Durante la progettazione e la convalida di una nuova misura di esito riferita dai pazienti, il contributo del paziente fornisce informazioni sull'ambito e sul contenuto delle domande o delle attività da includere nella bozza della misura. Questo contributo viene in genere sollecitato tramite interviste individuali, focus group o panel di riferimento. Dopo la preparazione della bozza di una misura di esito riferita dai pazienti, il feedback dei pazienti aiuta a valutare diversi aspetti della bozza, ad esempio se la misura è completa e coglie gli aspetti importanti per la popolazione di pazienti prevista, se i pazienti capiscono come completarla e se è facile da leggere e comprendere.

La comprensione e la facilità d'uso della misura di esito riferita dai pazienti vengono valutate svolgendo interviste cognitive, test di usabilità e test di leggibilità. Il contributo del paziente ottenuto con questi test o interviste serve a perfezionare ulteriormente la bozza della misura, ad esempio eliminando o modificando domande, opzioni di risposta o istruzioni per il paziente.

Se la misura di esito riferita dai pazienti originale viene modificata, ad esempio quando viene tradotta in un'altra lingua o adattata dal formato cartaceo a quello elettronico, l'input del paziente aiuta a verificare che la modifica non abbia influito sulla validità del contenuto e che il nuovo formato e il nuovo modo d'uso siano appropriati per il gruppo di pazienti di riferimento.

I vantaggi del coinvolgimento e della partecipazione dei pazienti sono chiari. Senza dubbio, le misure di esito riferite dai pazienti sviluppate in collaborazione con i pazienti risultano più rilevanti e accettabili per la popolazione di pazienti di riferimento rispetto a quelle sviluppate senza il loro contributo. A sua volta, ciò può aumentare il coinvolgimento dei pazienti e migliorare la qualità e l'accettazione delle normative in relazione ai dati sugli esiti riferiti dai pazienti. 

Valorizzare il coinvolgimento accentuandone l'impatto

"L'interazione con i pazienti non deve avvenire secondo un concetto di tutto o niente. Deve essere considerata un impegno continuo e non un'occasione isolata."

Per coinvolgere i pazienti nella ricerca e nello sviluppo di misure di esito riferite dai pazienti è necessario tuttavia affrontare alcune sfide. Ricercatori e pazienti possono farsi scoraggiare, rispettivamente dall'offrire opportunità di coinvolgimento e dal cogliere tali opportunità, a causa della complessità percepita del processo. L'ambito del coinvolgimento può essere limitato per problemi di budget dei ricercatori e per la mancanza di tempo sia dei ricercatori che dei pazienti. In alcuni casi, inoltre, come nel caso delle malattie rare, la popolazione di pazienti di riferimento è molto piccola. Queste sfide fanno sembrare il coinvolgimento del paziente un concetto auspicabile in linea di principio ma di difficile attuazione pratica.

Decidere come coinvolgere i pazienti è difficile perché la decisione può avere implicazioni per il progetto di ricerca. Il coinvolgimento del paziente è sempre più spesso raccomandato dagli organismi normativi.

È importante sottolineare che l'interazione con i pazienti non deve avvenire secondo un concetto di tutto o niente. Deve essere considerata un impegno continuo e non un'occasione isolata.

Non c'è un approccio o una procedura universale che si adatti a tutti i contesti di ricerca o che fornisca le risposte in merito a come coinvolgere al meglio i pazienti. Il coinvolgimento del paziente deve essere pianificato e sviluppato per ogni singolo caso. Scegliere l'approccio più adatto al gruppo di pazienti e allo scopo dello studio di ricerca, basandosi sulle raccomandazioni metodologiche e sulle esperienze pratiche disponibili.

La logica suggerisce che le possibilità di successo delle iniziative di coinvolgimento dei pazienti sono maggiori se queste iniziative sono supportate da personale di ricerca preparato ed esperto, comunicazioni aperte e chiare e una comprensione condivisa dei ruoli e delle aspettative di ogni parte coinvolta. A sua volta, il successo delle iniziative di coinvolgimento dei pazienti conferisce ai pazienti un ruolo più attivo di "partner nella ricerca", aiutando a concettualizzare, progettare e condurre le ricerche e divulgarne i risultati. L'approccio al processo decisionale basato sulla collaborazione sarà il fulcro e l'elemento di differenziazione per un'assistenza sanitaria veramente incentrata sul paziente.

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Nataliya Volohov
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