La serie della crisi: Complessità dello spostamento off-site dei trial clinici

Questa pubblicazione è il settimo articolo di "La serie della crisi" di Lionbridge, che raccoglie le opinioni degli esperti di Life Science su come la crisi legata all'epidemia di COVID-19 sta cambiando il settore.

Pazienti del mondo

"Com'è piccolo il mondo". Quante volte abbiamo sentito o pronunciato questa frase? La pandemia di COVID-19 ha senza dubbio aggiunto una nuova sfumatura di significato a questa affermazione. La velocità con cui il virus ha raggiunto gli angoli più remoti del pianeta e i cambiamenti e le sfide che ha comportato per le singole persone e per interi Paesi sono stati sorprendenti. Tutto questo ci ha fatto capire che le persone fanno tutte parte di un'unica grande famiglia internazionale.

Questo risulta evidente in tutto il mondo quando pensiamo all'energica risposta e agli incredibili sforzi di collaborazione tra comunità scientifiche, industriali e normative. Tutti questi gruppi si sono uniti con un unico obiettivo comune: curare e prevenire la diffusione dell'epidemia di COVID-19. In tempi molto rapidi le ricerche cliniche su questo nuovo virus sono cresciute esponenzialmente. E non ci sono segnali di rallentamento, come dimostra il numero in continuo aumento di trial clinici svolti nei diversi Paesi.

Governi e autorità di regolamentazione, come FDA, EMA, MHRA e PMDA, stanno impegnandosi per accelerare le ricerche. Comunicazioni aperte, documenti di linee guida e procedure di approvazione accelerate contribuiscono ai progressi nella ricerca di terapie per combattere l'epidemia di COVID-19.

La partecipazione dei pazienti rimane fondamentale per il successo di un trial clinico, indipendentemente dalla malattia o dalla condizione studiata. I risultati relativi allo stato di salute dei pazienti, con informazioni su sintomi, funzionamento, tollerabilità, soddisfazione per il trattamento e qualità della vita correlata alla salute forniscono ai ricercatori dati preziosi. Le informazioni ricavate sui potenziali vantaggi e rischi di un nuovo trattamento vengono quindi usate per le decisioni in ambito normativo.

In circostanze normali, le strategie di raccolta ed elaborazione dei dati dei risultati riferiti dai pazienti e di altre valutazioni dei risultati clinici in un trial richiedono molta cura nelle fasi di preparazione, pianificazione e implementazione. La "nuova normalità" in continua evoluzione obbliga i settori che si occupano di ricerca clinica e sviluppo di farmaci a ripensare e adattare le strategie in uso.

L'importanza della voce dei pazienti in tempi di crisi

L'impatto della pandemia sui trial clinici è stato notevole: dalla sospensione della registrazione di nuovi pazienti al ritiro anticipato dei singoli partecipanti agli studi fino all'interruzione totale degli studi. In molti casi, le misure di quarantena e di distanziamento sociale hanno reso impossibili le visite in sede dei pazienti. Molte valutazioni dei risultati clinici vengono in genere gestite nel corso di visite di persona presso la sede del trial. La crisi corrente comporta quindi numerose sfide per il mantenimento della continuità della raccolta dei dati da remoto:

• L'invio tramite e-mail dei questionari da completare ai pazienti aumenta le probabilità che vengano restituiti dati non corretti o non completi. Molto semplicemente, la qualità scadente della copia digitalizzata può ostacolare il completamento del questionario da parte del paziente o la trascrizione dei dati nel sistema di registrazione elettronica da parte del personale. Analogamente, l'invio per posta di questionari cartacei può far nascere preoccupazioni aggiuntive in merito alla potenziale esposizione.


• La sostituzione di un questionario completato dal paziente presso la sede del trial con la compilazione del medesimo nel corso di una telefonata gestita dal personale comporta la nascita di dubbi sulla validità scientifica e sull'affidabilità dei dati raccolti. Il modo in cui le interviste vengono condotte può infatti influenzare le risposte dei pazienti e introdurre errori nei dati.


• Il passaggio tra modalità elettroniche, ad esempio da un tablet a un dispositivo di proprietà del paziente (BYOD), può non essere pratico o non essere fattibile a causa dei tempi di configurazione richiesti dai diversi fornitori coinvolti e di considerazioni relative a validità, integrità e privacy dei dati.


• Anche quando la gestione remota è un'opzione percorribile, è fondamentale valutare se l'ambiente domestico del paziente e le altre circostanze pertinenti sono adeguati per proteggere la sicurezza e la privacy.

Adattamento nel rispetto del paziente

Queste sono solo alcune delle numerose sfide. Sponsor e sedi dei trial devono prendere in considerazione le implicazioni legali, normative, etiche e scientifiche, nonché gli aspetti pratici e logistici. A questo proposito, il recente aggiornamento delle linee guida della FDA di marzo 2020 presenta nuovi contenuti utili sullo svolgimento delle valutazioni dei risultati clinici da remoto, con particolare attenzione alle valutazioni dei risultati riferiti dai medici e delle prestazioni. Un riferimento importante è una presentazione preparata dai consorzi PRO ed ePRO del Critical Path Institute. Questo documento presenta una serie di strategie di valutazione e mitigazione dei rischi per la raccolta dei dati dei risultati riferiti dai pazienti per i trial clinici durante l'emergenza COVID-19.

Senza dubbio, accanto alla consapevolezza della necessità di un certo livello di flessibilità e adattabilità nei trial clinici alla luce della pandemia, il messaggio principale di tutti i documenti di linee guida è forte e chiaro: la protezione della sicurezza, del benessere e dei diritti dei partecipanti ai trial rimane un aspetto fondamentale e non negoziabile.

Ritorno alla nuova normalità

La pandemia di COVID-19 ci ha fatto conoscere una realtà diversa. Una realtà in cui nei contatti umani e nelle interazioni faccia a faccia è fondamentale fare molta attenzione per salvaguardare le vite umane. Una realtà in cui la disponibilità e l'utilizzo di tecnologie innovative è più importante che mai, non solo per semplificare la gestione ma anche per favorire il progresso della ricerca scientifica.

L'implementazione delle tecnologie eCOA/ePRO nei trial clinici è aumentata continuamente e costantemente negli anni recenti. Senza dubbio questa tendenza è destinata a continuare anche dopo la fine della pandemia grazie ai numerosi vantaggi offerti da queste tecnologie, in particolare la centralità dei pazienti e l'idoneità per un modello remoto di svolgimento dei trial clinici. È anche probabile che le ulteriori novità nell'ambiente normativo rese necessarie dalla pandemia renderanno più comuni i trial clinici decentralizzati nel panorama della ricerca scientifica.

La pandemia ha reso evidente l'importanza di comunicazioni accurate, trasparenti e tempestive. Per quanto riguarda le valutazioni dei risultati clinici e i trial clinici con partecipanti che parlano lingue diverse, è fondamentale tradurre e adattare tali valutazioni e la relativa documentazione con competenza culturale e accuratezza linguistica. Una buona padronanza delle sfumature linguistiche nelle comunicazioni migliora la qualità dei dati, la conformità alle normative e l'accettazione, accelerando il time-to-market. Per raggiungere questi obiettivi, è fondamentale collaborare con un partner che vanti qualità linguistica, esperienza nel settore e un modello operativo internazionale, fondamentali per supportare le attività di valutazione dei risultati clinici: Lionbridge Life Science è il partner ideale.